La Terapia Génica: todo lo que necesitas saber

La terapia génica consiste en la inserción de material genético en la secuencia genética de las células para suplantar aquellos genes con algún defecto (o ausentes) y que son causantes de una enfermedad o trastorno. en el genoma de un individuo. Esta terapia se llevaría a cabo en las células y tejidos, con el fin de tratar una enfermedad severa, adquirida o de tipo hereditario.

Las utilidades van desde curar enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio del sistema inmune (1).

Los enfoques en la actualidad acerca de esta terapia son muy diversos, aunque en la mayoría de los estudios se le llama terapia génica de adición cuando se copia el gen y este se inserta en el genoma y se introduce solamente en el huésped para compensar el defectivo. Por otro lado, si se trata de la recombinación homóloga, es decir, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución (2).

La terapia génica, la cual aun se encuentra en desarrollo, considera los siguientes factores:

• En enfermedades adquiridas, como el cáncer, se utilizan distintas estrategias, como la inserción en las células tumorales de determinados genes suicidas, o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
• Marcaje génico: el cual considera no la curación completa del paciente sino en la mejora del tratamiento de una determinada patología.
• Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: se utiliza en aquellas afecciones donde no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
• Terapia génica somática: esta se lleva a cabo en las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del organismo del paciente que recibe la terapia.
• Terapia ex vivo: la transformación celular se realiza a partir de una biopsia del tejido del paciente, para luego trasplantar las células ya transformadas.
• Terapia génica germinal: se lleva a cabo en las células germinales (que apenas brotan) en el paciente, lo que causaría que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. Sin embargo, esta terapia no se utiliza hoy en día debido a cuestiones tanto éticas como jurídicas.

Los virus y la terapia génica

Actualmente, los virus son los vectores más utilizados para estas pruebas, ya que genéticamente pueden ser alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello.

Un vector génico es el que se utiliza en esta terapia, y el cual debido a la gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse, tiene que respetar las siguientes características:

• Que sea reproducible, estable y que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño, y que sea fácil de producir y almacenar.

• Que permita la transducción tanto en células en división como en aquellas que no están proliferando.

• Que le sea posible la integración específica del gen terapéutico.

• Que pueda reconocer y actuar sobre células específicas.

• Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.

• Que no contenga elementos que puedan inducir una respuesta inmune.

• Que pueda ser caracterizado completamente.

• Que sea inofensivo y no contenga o sean mínimos los efectos secundarios sean mínimos.

• Que el coste de su proceso de elaboración sea razonable.

Los vectores contendrían elementos deseados a introducir al paciente, los cuales no sólo serían  genes funcionales sino también elementos necesarios para su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias específicas que permitan su control bajo ciertas condiciones.

La terapia génica tiene la intención de poder curar enfermedades hereditarias (la mayoría ellas se deben a genes defectuosos) mediante la introducción de genes sanos.

Esta terapia se puede aplicar también al tratamiento de enfermedades como el cáncer, la arteriosclerosis o la artritis reumatoide, patologías infecciosas como el SIDA, enfermedades hepáticas como la hepatitis e, incluso, enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Parkinson y de Alzheimer (3).

Así pues, tenemos información de nuevas terapias que la ciencia hace aparecer, y sin embargo, no debemos dejar a un lado los factores que están realmente propiciando las enfermedades, aveces parece que la ciencia avanza lento cuando uno puede presenciar curas realmente milagrosas a través de un cambio profundo de hábitos alimenticios, de vida y mente. El alimento y los pensamientos no sólo influyen las células, tejidos y el organismo entero, sino que son capaces de cambiar su información y transformar ya sean células, genes, tejidos, etc., en organismos fuertes y saludables.

Revisado por: Dra. Loredana Lunadei el 15/05/2020

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